دانلود ترجمه مقاله شیوه های درمانی جایگزین فعلی و آینده برای بتا تالاسمی ماژور

1. مقدمه 2. درمان های دارویی 3. پیوند سلول های بنیادی خونساز آلوژنیک 4. ژن درمانی 5. نتیجه گیری

چکیده – بتا تالاسمی گروهی از اختلالات ژنتیکی مکرر بوده که منجر به سنتز تعداد کمی زنجیره های بتا گلوبین و یا عدم سنتز آن می گردد. رویکردهای جدیدی به منظور اصلاح عدم تعادل زنجیره آلفا / بتا گلوبین همراه با تلاش به منظور حرکت فراتر از مدیریت تسکینی این بیماری و عوارض درمان آن (به عنوان مثال انتقال سلول خون قرمز با عمر طولانی، کلات آهن، اسپلنکتومی) توسعه یافته که هزینه های بالایی را به سیستم های مراقبت بهداشتی تحمیل می کنند. سه رویکرد در این رابطه به کار گرفته می شود: فعال سازی مجدد ژن گلوبین جنین توسط ترکیبات دارویی تزریق شده به بیماران در طول عمر آن ها، تزریق سلول بنیادی خونساز آلوژنیک (HSCT) و ژن درمانی. HSCT اخیرا تنها شیوه درمانی موثر و قطعی برای درمان تالاسمی بتا است. با این حال، این روش خطرناک بوده و اهداء کنندگان سازگار با بافت سازگار تنها برای بخش کوچکی از بیماران شناسایی شده است. ترکیبات دارویی جدید در این زمینه مورد تست قرار گرفته، اما هیچ یک از این ترکیبات هنوز به عنوان شیوه بالینی رایج برای درمان بتا تالاسمی ماژور شناخته نشده است. ژن درمانی نیز در فاز آزمایشی قرار دارد و به عنوان یک رویکرد قدرتمند بدون عوارض ایمنولوژیکی HSCT در حال ظهور است، اما این روش نیز دارای اِشکالات احتمالی دیگری است. پیشرفت سریع در این حوزه در حال وقوع بوده و مطالعات موثر و ایمن بلند مدتی در حال انجام می باشد.

Beta-thalassemia is a group of frequent genetic disorders resulting in the synthesis of little or no β-globin chains. Novel approaches are being developed to correct the resulting α/β-globin chain imbalance, in an effort to move beyond the palliative management of this disease and the complications of its treatment (e.g. life-long red blood cell transfusion, iron chelation, splenectomy), which impose high costs on healthcare systems. Three approaches are envisaged: fetal globin gene reactivation by pharmacological compounds injected into patients throughout their lives, allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT), and gene therapy. HSCT is currently the only treatment shown to provide an effective, definitive cure for β-thalassemia. However, this procedure remains risky and histocompatible donors are identified for only a small fraction of patients. New pharmacological compounds are being tested, but none has yet made it into common clinical practice for the treatment of beta-thalassemia major. Gene therapy is in the experimental phase. It is emerging as a powerful approach without the immunological complications of HSCT, but with other possible drawbacks. Rapid progress is being made in this field, and long-term efficacy and safety studies are underway.

این مقاله می تواند برای مبحث خون شناسی یا هماتولوژی در رشته پزشکی مناسب باشد. ترجمه این مقاله در 17 صفحه آماده شده و در ادامه نیز صفحه 5 آن به عنوان نمونه قرار داده شده است که با خرید این محصول می توانید، فایل WORD و PDF آن را دریافت نمایید.